美国食品和药物管理局批准了塞尔帕替尼（selpercatinib）胶囊，用于治疗三种肿瘤类型（非小细胞肺癌，甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌）的患者，这些患者的肿瘤发生了改变（突变或融合）在特定的基因中（RET或“转染过程中重新排列”）。塞尔帕替尼是第一种专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。FDA肿瘤学高级研究中心主任，美国医学会办公室主任理查德·帕兹杜尔（Richard Pazdur）医师表示：“基因特异性疗法的创新继续快速推动医学实践，并为少数患者提供了选择。”

　　具体来说，塞尔帕替尼获准治疗的癌症包括：在成年人中常见的非小细胞肺癌（NSCLC），在需要全身治疗的12岁及12岁以上的患者中已扩散的晚期甲状腺髓样癌（MTC）或MTC（即没有针对性的治疗选择的MTC）。年龄在12岁及12岁以上的晚期RET融合阳性甲状腺癌，需要系统治疗，（适用于治疗对放射性碘治疗无反应，或不适合放射性碘治疗）。塞尔帕替尼是激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种酶（激酶），并有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须使用实验室测试确定RET基因改变的鉴定。

　　FDA批准塞尔帕替尼的一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者每天口服两次塞尔帕替尼 160 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效的主要指标是总体缓解率（ORR），它反映了一定程度的肿瘤缩小的百分比和缓解持续时长（DOR）。在105名曾接受铂类化学疗法治疗的RET融合阳性NSCLC成年患者中评估了其对NSCLC的疗效。105例患者的ORR为64％。对于对治疗有反应的患者中，有81％的反应持续至少六个月。还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为84％。对于58％对治疗有反应的患者，他们的反应持续至少六个月。

　　塞尔帕替尼最常见的副作用是肝脏中的天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）酶升高，血糖升高，白细胞计数减少，血液中白蛋白减少，血液中钙减少，口干，腹泻，肌酐增加（可测量肾功能），碱性磷酸酶（在肝脏和骨骼中发现的一种酶）增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和减少血液中的钠。

　　塞尔帕替尼可能引起严重的副作用，包括肝毒性（肝损伤或损伤），血压升高，QT延长（在两次搏动之间心肌恢复所需的时间比正常时间长），出血和过敏反应。如果患者出现肝毒性，应暂时停用药物，减少剂量或永久停用。接受手术的患者应告知医生，因为类似于塞尔帕替尼的药物已引起伤口愈合的相关问题。

　　塞尔帕替尼可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。卫生保健专业人员应告知孕妇这种风险，并应建议具有生殖潜力的女性和具有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在接受塞尔帕替尼治疗期间以及最后一次用药后的一周内使用有效的避孕方法。此外，妇女在接受塞尔帕替尼时不应母乳喂养。

　　塞尔帕替尼或者FDA的“ 加速批准”，该途径可批准用于治疗严重或威胁生命的疾病的药物，并且通常比现有治疗方法具有有意义的优势。FDA还授予该申请“ 优先审阅和突破性疗法”称号；此外，塞尔帕替尼还获得了“ 孤儿药”称号，该称号提供了激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗携带RET突变的甲状腺癌患者安全且可耐受？

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