培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)在2018 ESMO上公布了Ⅱ期临床研究FIGHT-202的最新数据。此次研究旨在评估培米替尼针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。
试验将招募的患者分成三组，A是FGFR2融合/重排（n=107， 98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）。A组疾病控制率(DCR)为82%，客观缓解率(ORR)35.5%。而B、C组ORR为0.也就是说培米替尼只针对FGFR2融合/重排。
中位无进展生存期(PFS)：A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9，2.1和1.7个月。2019年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte递交的培米替尼用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案，预计培米替尼在美国获批的日期为2020年5月30日。
此前，培米替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培米替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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