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阿维普替尼/阿泊替尼(Ayvakit)能改善系统性肥大细胞增生症患者综合症状?

时间:2021-11-09 09:09 来源:医药查询 作者:康必行-小菲

  胃肠道间质瘤(GIST)是一种罕见肿瘤,每年中国约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断患者。约90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关,85%以上的GIST属于KIT基因突变激活,5%为PDGFRA 基因突变。其中PDGFRA 外显子18突变约占1.2%-12.8%。这类患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感。

阿维普替尼/阿泊替尼

       其中伊马替尼和瑞戈非尼等已获批药物是主要作用于KIT(外显子11 JMD 突变)和PDGFRA突变非活跃II型激酶构象抑制剂,针对PDGFRA D842v突变GIST患者, 总缓解率(ORR)为0% ,无进展生存期(PFS)仅为3个月,总生存期(OS)为15个月。可见,这类患者目前标准治疗无效,疾病进展快,生存期短。

  系统性肥大细胞增生症(SM)是一种由KIT D816V突变基因驱动的罕见病。肥大细胞增生症(MC)是以肥大细胞在皮肤或其它组织器官异常增生为特征的一组疾病,包括惰性SM、冒烟型SM、侵袭性SM、伴有血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病(后三个亚型统称为晚期SM),大多成人阶段发病,持续终身携带症状,包括疼痛、恶心、皮疹、发热、疲劳等,生活质量差。严重时,SM患者的多个器官系统都会出现使人衰弱的症状,可能危及生命。SM治疗目的在于消除肥大细胞释放介质引起的症状, 减少细胞负荷, 控制肥大细胞增生。对肿瘤细胞进行灭减治疗时最常应用伊马替尼等。目前,尚缺乏已批准的靶向KIT D816V突变的上市疗法。

  SM目前仍缺乏获得批准的标准、有效的治疗方法。基石药业-B与合作伙伴Blueprint Medicines公司宣布,其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂阿维普替尼,在治疗惰性SM症患者2期临床试验PIONEER中,显著减轻了肥大细胞负荷,提升了患者的生活质量,综合症状显著改善。

阿维普替尼/阿泊替尼

  研究结果显示,阿维普替尼较安慰剂在主要临床指标方面显著改善。治疗16周后,治疗组中患者的ISM-SAF总症状评分平均下降了约30%,而安慰剂组中患者的这一评分仅下降3%。5 mg剂量组中患者的血清类胰蛋白酶水平,骨髓肥大细胞和KIT D816V等位基因负荷水平也得到显著下降。此外,阿维普替尼的治疗使患者的ISM-SAF皮肤、胃肠道和神经系统症状都显示出持续的减少,分别减少了37%,25%,和26%。患者的生活质量得分平均改善了34%,而安慰剂组的这一平均得分较基线时提高了7%。安全性方面,阿维普替尼耐受性良好,研究中没有患者因不良事件(AEs)终止治疗,没有4级或5级严重不良事件。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)用于治疗GIST的临床结果如何?

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(责任编辑:康必行-小菲)
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