骨髓纤维化（MF）简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，原发性髓纤又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样化生”。本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。本病属少见疾病，发病率0.2/100000～2/100000.发病年龄多在50～70岁之间，也可见于婴幼儿，男性略高于女性。

　　本病多数起病缓慢，早期可无任何症状，其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。本病多数进展缓慢，病程1～30年，部分可转变为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化，其病程短且凶险，多于1年内死亡。

　　数据显示，49例仅对类固醇难治患者在第28天的ORR为57%、CR为31%。在所有患者中，最常见的不良反应为感染和水肿，最常见的实验室异常为贫血、血小板减少和中性粒细胞减少。REACH1研究是REACH项目的一部分，该项目中还包括合作伙伴诺华赞助的两项关键性随机III期研究，分别评估鲁索替尼治疗类固醇难治性急性GVHD（REACH2）和类固醇难治性慢性GVHD（REACH3），这两项III期研究的数据预计将在2019年底前公布。

　　GVHD是由于移植物的抗宿主反应引起的一种免疫性疾病，是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD分为两种类型（急性和慢性），可影响多种器官系统，最常见受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。临床上，大多数患者采用糖皮质激素治疗。发生类固醇难治急性GVHD的患者可发展为严重的疾病，年死亡率约为70%。在美国，每年约有一半的急性GVHD患者对类固醇治疗应答不足。

　　Incyte公司鲁索替尼（ruxolitinib）此次获得美国FDA批准是基于关键性II期研究REACH1的数据，用于12岁及以上儿童及成人患者，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD），鲁索替尼是首个也是唯一一个获FDA批准治疗该适应症的药物。这是一项前瞻性、开放标签、单臂、多中心研究，评估了鲁索替尼联合皮质类固醇治疗类固醇难治性II-IV级急性GVHD患者的疗效和安全性。在71例入组患者中，49例仅对类固醇难治，12例曾接受过两种或两种以上的抗GVHD疗法，10例在其他方面不符合FDA对类固醇难治的定义。研究中，鲁索替尼每日给药2次5mg,在没有产生毒性作用的情况下，3天后可增加至每天2次10mg.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问   鲁索替尼   https://www.kangbixing.com/bxyw/lstn/