葛兰素史克（GSK）与常春藤脑肿瘤中心（Ivy Brain Tumor Center）宣布启动一项0期临床试验（NCT05076513），评估尼拉帕尼（niraparib,尼拉帕利）治疗新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者以及复发性胶质瘤（II-IV级）患者的疗效和安全性。尼拉帕尼具有良好的生物利用度，并在各种临床前研究中显示出与胶质瘤标准护理替莫唑胺（TMZ）化疗及放疗具有很强的协同作用。

　　根据发布的公告，这项0期临床试验将招募多达42例患者，分为2组，A组为新诊断的GBM患者，B组为携带IDH突变和ATRX丢失的复发性胶质瘤患者。该试验最初将在A组入组6例患者，以确定最佳时间间隔（OTI）。OTI定义为最后一次给药与实施肿瘤切除手术之间的时间间隔，而手术实施时机为可在肿瘤钆非增强区域检测到最大未结合药物浓度。在确定OTI之后，A组将入组18例患者，B组将入组18例患者。

　　在2组中，患者在进行计划的手术前，每天一次口服尼拉帕尼治疗为期4天，以检测肿瘤、血液和脑脊液（CSF）中的药物浓度。A组中肿瘤显示阳性药代动力学（PK）反应的患者将进入治疗扩展阶段，该阶段将接受治疗剂量的尼拉帕尼与标准护理分级放射治疗；B组中肿瘤显示阳性药效学（PD）反应的患者将进入治疗扩展阶段，该阶段将接受尼拉帕尼单药治疗，直至疾病进展。

　　常春藤脑肿瘤中心是一个非营利性转化研究项目，采用大胆的早期临床试验策略，以确定包括GBM在内的侵袭性脑肿瘤的新疗法，其0期临床试验项目在全球同类项目中规模最大，能够在传统药物开发相关时间和成本的一小部分内实现个体化护理。与专注于单一药物的传统临床试验不同，其加速试验项目测试与每例患者相匹配的治疗组合。

　　常春藤脑肿瘤中心主任Nader Sanai医学博士指出，“通过在0期临床试验中评估PK和PD依赖性终点，进入扩展阶段的脑肿瘤患者，可以确信有生物学证据表明他们的肿瘤可以对治疗起反应。如果该药物对脑肿瘤没有效果，患者可以在不浪费时间的情况下过渡到另一种治疗或临床试验。这种创新的0期方法简化了药物测试和批准流程，可以快速评估胶质瘤患者对药物的反应。”

　　尼拉帕尼是一种潜在同类最佳（best-in-class）的PARP抑制剂，这是由于其差异化的疗效、每日一次的剂量和优越的药代动力学特征，包括其穿越血脑屏障的能力。该药由GSK开发，于2020年4月获得美国FDA批准：作为一种单药维持疗法，用于接受一线含铂化疗病情有完全缓解或部分缓解的晚期卵巢癌（包括卵巢上皮癌、输卵管癌、原发性腹膜癌）女性患者，不论生物标志物状态如何。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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