诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发SMA治疗药物，2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，它是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q SMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液（CSF）中，增加全功能性SMN蛋白的产生。在SMA患者中，SMN蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。在临床研究中，诺西那生钠注射液治疗显著提高了SMA患者的运动机能。
ENDEAR是一项为期13个月的、全球性多中心、双盲、假治疗对照的三期临床研究，研究受试者是121名婴儿早发型SMA患者（很可能发展为SMA-I型）。这一关键研究评估了年龄在6个月以下、出现SMA疾病症状和体征的患者接受治疗的疗效和安全性，研究结果发表在新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）上。
接受诺西那生钠注射液治疗的患者与未接受诺西那生钠注射液治疗的研究受试者相比，在运动功能方面取得了并且保持了临床上有意义的改善，根据Hammersmith 婴儿神经系统评估第二部分（Hammersmith Neurological Examination section 2 - HINE-2）的评估结果，两组的改善比例相应为51%比0%。HINE-2是一个基于特定指标评估8项运动里程碑类型的评估体系。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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