FLT3突变阳性AML是一种威胁生命的疾病，具有显著未满足的医疗需求；吉列替尼是FDA批准用于FLT3突变的复发或难治性AML的第一种也是唯一一种FLT3抑制剂；吉列替尼的批准标志着安斯泰来在美国进入血癌治疗领域。FMS样受体酪氨酸激酶-3（FLT-3）突变常见于急性髓细胞性白血病（AML）患者，并与不良预后相关。既往研究显示，患有复发/难治性（R / R）FLT-3突变阳性（FLT-3mut +）的AML患者的生存结局不尽如人意。

　　吉列替尼是一种高效的选择性的FLT-3抑制剂，是被批准用于R / R FLT-3mut + AML患者治疗的首个靶向治疗药物，并可能为该类患者带来临床获益。这项随机、Ⅲ期ADMIRAL试验（是为首个针对R / R FLT-3mut + AML患者，对比吉列替尼 （120mg/d）与挽救性化疗的头对头临床研究。ADMIRAL研究结果表明，吉列替尼组患者较挽救性化疗组相比，具有更长的中位总体生存期（OS），更高的缓解率（ORR）（包括完全缓解/完全缓解及部分血液学恢复[CR / CRh]、复合CR[CRc]）、和更高的造血干细胞移植（HSCT）率。

　　基于上述结果，该项研究预计了与挽救性化疗相比，吉列替尼治疗所需的药物数量（NNT），以评估R / R FLT-3mut + AML患者的CR / CRh,CRc,1年OS和HSCT率的临床获益情况。

　　NNT是一种既定且易于理解的评估医疗干预措施有效性的方法。从ADMIRAL试验中获得R / R FLT-3mut + AML患者的吉列替尼和挽救性化疗的临床事件估计值（即CR / CRh率，CRc率，1年OS和HSCT率）。ADMIRAL研究中，分配给吉列替尼组患者的CR/ CRh率（34.0％vs 15.3％）和CRc率（54.3％vs 21.8％）显著高于接受挽救性化疗的患者。CR / CRh和CRc的NNT分别为5.35（95％CI:3.66，9.98）和3.08（95％CI:2.38，4.36）。关于生存结果，与进行挽救性化疗的患者相比，使用吉列替尼治疗的患者OS显著延长（中位OS:9.3 vs 5.6个月；危险比：0.64）；1年OS率分别为37.1％和16.7％。1年OS结果显示，吉列替尼与挽救性化疗进行比较的NNT为4.90（95％CI:3.29，9.64）。最后，与挽救性化疗组相比，吉列替尼组中接受HSCT的患者更多（25.5％ vs 15.3％）；吉列替尼与挽救性化疗的相应NNT估计为9.82（95％CI:5.40，54.59）。

　　该研究结果表明，与挽救性化疗相比，吉列替尼治疗可诱导更多的R / R FLT-3mut + AML患者达到CR / CRh,CRc并可以进行HSCT,并且更多的患者在治疗1年时继续存活。这项NNT分析结果表明在R / R FLT-3mut + AML患者中使用吉列替尼治疗比挽救性化疗具有更高的临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)联合化疗一线治疗急性髓性白血病疗效显著？

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