2019年2月28日 – 渤健公司宣布诺西那生钠（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。在诺西那生钠批准之前，SMA无有效治疗手段，疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠用于治疗5q SMA.5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。作为全球首个且目前唯一一个治疗SMA的药物，诺西那生钠的正式上市，标志着SMA在中国不再是一种“无药可医”的罕见病。

　　作为第一个也是目前唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。全球已有超过6600名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

　　诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

　　在临床试验项目中，诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。诺西那生钠注射液组最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘。严重不良反应肺不张在接受诺西那生钠注射液治疗的患者中更为常见。ASO给药后出现凝血异常和血小板减少，包括急性重度血小板减少。患者可能增加出血并发症的风险。在有些ASO给药后曾观察到肾毒性。诺西那生钠注射液存在于肾脏中并由肾脏排泄。

　　“诺西那生钠拥有SMA领域最大的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠治疗在各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。”教授表示：“这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。作为中国首个获批的SMA治疗药物，诺西那生钠为罕见病领域带来了重大突破，使SMA临床治疗跨入了新的阶段。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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