百健公司（Biogen）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了针对阿杜那单抗的生物制剂许可申请（BLA），阿杜那单抗是一种治疗阿尔茨海默症的药物。这是全球首个获批可以修正 AD 发生过程的药物（Disease modifying therapy, DMT），延缓疾病进展。此前获批的 AD 药物只能对症缓解患者的痴呆症状，对于疾病进展无能为力。

　　对于 阿杜那单抗而言，有两个至关重要的 3 期临床试验结果：代号分别为 EMERGE 和 ENGAGE。

　　两项试验招募的都是早期 AD 患者，通过 PET 扫描证实这些患者的大脑中 Aβ 水平升高，分别接受三种不同剂量药物治疗（3 mg/kg, 6 mg/kg, 10 mg/kg），主要评价终点是临床痴呆评定量表评分（CDR-SB）。事实上，这两项临床试验的开展并非一帆风顺，更像是一场「起死回生」的惊心动魄。试验开展不到 4 年时间，阿杜那单抗就被判下「死刑」。独立数据监督委员会通过对试验中期数据的无效性分析（futility analysis）显示：阿杜那单抗达到预期效果的可能性很小。

　　对于药企来说，及时止损是非常有必要的，不应当对一个看不到希望的药物继续烧钱，渤健因此宣布终止临床试验。渤健表示，研究人员结合更大数据集对试验结果重新分析发现，推翻了此前的无效性分析结果。研究人员对患者数据进行重新分析后发现，在使用剂量 10 mg/kg 的小组中，患者 CDR-SB 评分显示认知障碍恶化减缓。经过 12 个月的治疗，PET 扫描显示高剂量治疗组患者大脑中的淀粉样斑块被完全清除。

　　这一发现让渤健决定重新启动对药物的申请程序，阿杜那单抗起死回生，才有了本次 FDA 审批的机会。虽然在 EMERGE 研究中，应用高剂量 阿杜那单抗患者组 CDR-SB 得到改善，但 ENGAGE 研究中并没有显示出统计学差异，而且从数据上看，接受高剂量 阿杜那单抗治疗患者 CDR-SB 评分反而更差一些。其它评估认知能力的评分结果（MMSE,ADAS-Cog13，ADCS-ADL-MCI）也出现了类似的矛盾结果：一组有统计学差异，另一组没有，甚至两组还存在变化趋势不同的情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿杜那单抗(ADUCANUMAB)疗效佳安全性高为许多患者带来了新的希望？

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