凡德他尼是一种靶向涉及RET、VEGFR2和EGFR信号传导的细胞受体的口服酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于治疗具有症状或进展的不可切除局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者。

　　甲状腺髓样癌是一种罕见的神经内分泌恶性肿瘤，起源于分泌多肽激素降钙素的甲状腺滤泡旁细胞。甲状腺髓样癌约占所有甲状腺癌的5%，以遗传（25%）或散发（75%）的形式出现。遗传性甲状腺髓样癌是2A和2B型多发性内分泌肿瘤（MEN）的组成部分，绝大多数2A和2B型MEN患者都存在RET原癌基因的胚系突变，因此，靶向RET阳性的甲状腺髓样癌或是一种可行的治疗策略。RAS突变是甲状腺髓样癌中唯一的点驱动突变。

　　一项研究表明:在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，使用凡德他尼（Vandetanib）持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。

　　持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月（95%置信区间[CI]，13.9-37.3）。21名（27.6%）患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月（区间为49.1-130.6）。在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月（区间，11.6.1-110），响应持续时间的中位数为70.4个月（95%CI,49.5-102.8）：PFS中位数为73.2个月（95%CI,53.1-105.6）。反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关（p=0.03），且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长（p=0.007）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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