急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。目前AML的治疗方法，包括阿糖胞苷联合蒽环类药物的“ 7 + 3”治疗方案以及更新的靶向一线治疗，可使50％至80％的患者获得完全缓解。但是，在最初的缓解后，有60％至80％的患者发展为复发难治性疾病。因此，AML还需要更好的替代疗法。

　　格拉吉布是一种新型口服smoothened (SMO)抑制剂，在体内具有重要的抗肿瘤作用，在体外可有效且选择性地抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。美国FDA已受理靶向药物格拉吉布的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，该药是一种实验性口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗，用于既往未接受治疗的（初治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。

　　一项涉及111名新诊断AML患者的临床试验，患者随机分配接受格拉吉布联合LDAC或单独LDAC治疗。结果显示，接受格拉吉布联合LDAC治疗的患者的中位总生存期为8.3个月，而接受单独LDAC治疗的患者的中位总生存期为4.3个月，两组患者的总体生存期相差4个月，统计学意义显著。

　　FDA报告的Glasdegib的常见不良反应包括贫血，疲劳，出血，发热性中性粒细胞减少，肌肉疼痛，恶心，水肿，血小板减少，呼吸困难，食欲下降，消化不良，粘膜炎，便秘和皮疹等。

　　根据以上数据和其他研究发现，格拉吉布联合LDAC被批准用于≥75岁、存在合并症而不适合强化化疗的AML患者。“由于化疗毒性，许多AML患者不能接受强化化疗，而格拉吉布为存在各种特殊情况的AML患者提供了新的治疗选择。”FDA药品评价和研究中心的Richard Pazdur博士在一份声明中指出。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(GLASDEGIB)治疗急性髓系白血病疗效佳能显著降低死亡风险？

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