胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨）总生存期小于1年。
培米替尼是一种小分子靶向药物，能够同时抑制住FGFR1,FGFR2,FGFR3.它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。2019年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)递交的培米替尼用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。
此前，培米替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培米替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。
此前2期FIGHT-202试验(NCT02924376)证明了培米替尼对局部晚期或转移性CCA患者的疗效，这些患者有FGFR2融合或重排。在该试验中，研究人员报告了35.5%的客观反应率(ORR)，6.9个月的中位无进展反应，9.1个月的中位反应时间(DOR)，以及82%的疾病控制率(DCR)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的获批让胆管癌靶向治疗迎来了新曙光？
更多药品详情请访问 培米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/
添加康必行顾问，想问就问
