2017年8月1日，美国FDA批准了Celgene的恩西地平上市，成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
在一项开放，单臂，多中心，两-队列临床试验(研究AG221-C-001，NCT01915498)的199例成年患者有复发或难治性AML和一个IDH2突变，患者被赋予接受100 mg每天给药被评价恩西地平的疗效。队列1包括101患者和队列2包括98患者。 IDH2突变被当地一个诊断测试和被Abbott RealTimeIDH2分析回顾地确证，或被Abbott RealTime IDH2分析预期地鉴定，它是FDA-批准的测试为选择有AML患者为用IDHIFA治疗。IDHIFA是被口服地给予在开始给药予100 mg每天直至疾病进展或不可接受毒性。允许减低剂量处理不良事件。
在完全缓解(CR)/完全缓解率有部分血液学恢复(CRh)，CR/CRh的时间，和从输注依赖性至输注独立无关的转换率的基础上确定疗效。表5显示疗效结果和两队列是相似。中位随访为6.6月(范围，0.4至27.7月)。观察到有或R140或R172突变患者中相似的CR/CRh率。对实现一个CR/CRh患者，至首次反应中位时间为1.9月(范围，0.5至7.5月)和至CR/CRh最佳反应中位时间为3.7月(范围，0.6至11.2月)。46例患者实现CR/CRh的最佳反应中，39(85%) 在开始IDHIFA的6月内实现。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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