Defal（地夫可特），由西班牙Faes Farma, S.A,研发，是美国获批DMD适应症-Emflaza的原研药。Emflaza （地夫可特）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物，并不是新药。只是根据临床治疗研究，新增加了治疗DMD的适应征。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的 。在治疗的第一年，强的松比地夫可特更与体重增加相关，然而，地夫可特可能产生白内障 的风险更大。
在地夫可特，其实与其它激素一样，同样可以出现许多副作用，例如：脸浮肿，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，日间尿频，多毛症，向心性肥胖，高血糖，等。在治疗DMD中，地夫可特推荐的剂量为：0.9mg/kg/天，每天1次。与其它激素一样，长时间使用激素，不能突然停药，突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。
根据欧洲的临床报告显示，不经过治疗的杜氏肌营养不良患者平均会在12岁失去行走能力，19岁左右因心肌衰竭死亡。而地夫可特作为治疗手段，可以延长DMD患者的独立行走时间，降低做脊柱稳定手术的需求，减少出现易爆易怒的情绪，改善的肺部功能，提高患者的存活率和生存质量。
基于科学研究结果，《柳叶刀》在2018版的DMD患者护理标准中将地夫可特列为标准常用药物。各国的患者组织联盟也将地夫可特列入常规基础用药。目前，地夫可特已成为欧美地夫杜氏肌营养不良症患者的首选用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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