美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准莫博替尼（Exkivity）用于治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
该药物仅限于在铂类化疗期间或之后疾病进展的患者中使用，并且在FDA批准的测试中需检测到EGFR外显子20插入突变。莫博替尼是专门设计用于靶向EGFRExon20突变的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。EGFRExon20插入突变阳性的NSCLC约占NSCLC患者的1%-2%，与西方人群相比，在亚洲人群中更为常见。具有这类罕见突变的患者长久以来一直不仅面临着治疗方面的挑战，同时对其精准的诊断也显得较不足。该项适应症的批准是基于在美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上提交的I/II期研究（EXCLAIM）的总体反应率（ORR）和反应持续时间（DoR）结果。
该试验由114名EGFRExon20插入阳性的NSCLC患者组成，这些患者之前接受过160mg铂类治疗。根据独立审查委员会，莫博替尼证实的ORR为28%，中位DoR为17.5个月。中位OS为24个月，中位PFS为7.3个月。
FDA还批准ThermoFisherScientific的OncomineDxTargetTest作为诊断测试，用于识别具有EGFR外显子20插入的NSCLC患者，具有该类突变的患者有资格接受莫博替尼治疗。据公布的数据显示，莫博替尼最常见的不良反应（>20%）是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。该新药还获得了优先审评，并获得了FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
