阿伐普替尼（BLU-285）是一种口服的、强效选择性的 KIT 和 PDGFRα 抑制剂。阿伐普替尼 在 KIT 和 PDGFRα 突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，包括 PDGFRα 基因 D842V 突变和其他原发或继发耐药突变。美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐普替尼 ，（AYVAKIT TM）用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该成年人具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括D842V突变。

　　这是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法！其意义可见一斑。胃肠道间质瘤是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤。约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA外显子18突变。最常见的PDGFRA外显子18突变是D842V突变，它对所有其他已批准的疗法都是耐药的。

　　而且，一项回顾性研究表明，当这些患者接受伊马替尼治疗时，他们的ORR为0%；肠道间质瘤的三线标准治疗药物瑞戈非尼客观缓解率仅5%左右，而经三线治疗失败的治疗方案十分有限。对于患有PDGFRA外显子18突变的肿瘤患者，这项批准彻底改变了这部分患者的预后。

　　该批准是基于NAVIGATOR临床试验的第1阶段疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果。结果显示，在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中，阿伐普替尼的总缓解率（ORR）高达84％（95％CI:69％，93％），尚未达到中位缓解持续时间（DOR）。另有12％的肿瘤停止生长，对这部分患者来说意义重大！

　　而且阿伐普替尼的治疗反应是持久的。在随访一年后，对阿伐普替尼有反应的肿瘤中有74％仍未进展，参加试验的一年后有90％的试验参与者还活着。最常见的不良反应（≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。

　　美国癌症研究中心（NCI ）的约翰格洛德（John Glod）表示，该药物是为基因定义的小型人群设计的。 我认为这就是我们的肿瘤学意义所在。格洛德博士专门治疗肉瘤，包括GIST.“我们将癌症进行越来越精准的细致分类，这些新药对这些患者可以很好地起作用。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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