国家药品监督管理局（NMPA）已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物阿维普替尼的新药上市申请，涵盖两个适应症，分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。阿维普替尼是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。

　　中国每年约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断GIST患者，大概90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的，针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变的晚期GIST,和在四线治疗的GIST患者中，均表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于现有的疗法患者获益极为有限，所以这两类GIST患者具有高度未满足的治疗需求。期盼阿维普替尼能早日获批，成为晚期GIST患者新的治疗选择。

　　CTOS年会上公布了NAVIGATOR I期临床试验中，关于阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变和接受四线GIST患者中的研究结果。入组的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者，均接受了每日一次阿维普替尼 300mg或400mg的起始剂量，疗效可评估。

　　在PDGFRA外显子18突变患者中， ORR为86%（1例患者待确认），中位缓解持续时间（DOR）未达到。在四线治疗的GIST患者中，ORR达22%（1例患者待确认），中位DOR为10.2个月。令人欣喜的是，目前基石药业开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。

　　基石药业首席医学官杨博士表示：“目前，中国晚期GIST治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但已批准的TKI药物对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者疗效甚微2.另一方面，中国四线GIST患者正面临着多种耐药突变、缺乏有效获批疗法等多重困境。我很高兴看到目前阿维普替尼在中国的桥接研究数据与NAVIGATOR全球研究结果一致，期待它能早日让更多亟待创新疗法的晚期GIST患者受益。"如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：靶向药阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)临床治疗胃肠道间质瘤效果好吗？

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