恶性肿瘤已成为除意外创伤外，造成儿童死亡的第二大原因。神经母细胞瘤（Neuroblastoma,NB），来源于未分化的交感神经节细胞，是儿童最常见的颅外恶性实体瘤，占儿童恶性肿瘤的8%～10%[1]。目前神经母细胞瘤的治疗仍然任重而道远，虽然分级诊断、综合治疗可在一定程度上提高患儿的生存率，但由于恶性程度高，也易发生复发、转移，这造成了临床治疗的瓶颈，仍有待进一步探索神经母细胞瘤治疗策略，让更多神经母细胞瘤患儿获得治愈的希望。

　　神经母细胞瘤的临床特点是发病早期无特异性症状，早期诊断困难，容易发生转移等。根据原发肿瘤和转移瘤灶的部位及范围，临床表现会有所不同。神经母细胞瘤的诊断，需具有典型的临床表现和影像学表现，还需具备以下条件之一：（1）肿瘤组织光镜下获得肯定的病理学诊断；（2）骨髓涂片或活检发现特征性神经母细胞，同时发现患儿有尿液（或血清）儿茶酚胺或其代谢物水平同步明显升高。

　　地努妥昔单抗是一种能和神经母细胞瘤细胞表面结合的抗体。据FDA药物评审中心的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士报告，地努妥昔单抗是美国FDA批准的第一个针对治疗高危神经母细胞瘤的药物。地努妥昔单抗获批作为二线疗法治疗之前经过包括手术、化疗、放疗等综合治疗且表现应答的高危神经母细胞瘤的儿童患者。

　　地努妥昔单抗疗效和安全性的临床实验招募了226例高危神经母细胞瘤的儿童患者。这些受试者被随机分为两组，一组口服维生素A药物isotretinoin（对照组），另一组输注地努妥昔单抗和白介素-2、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（MG-CSF)、以及isotretinoin（联合用药组）。而且这些患者之前都接受过多组合化疗、手术治疗、密集化疗、骨髓移植、和放疗，并且至少表现部分应答。结果发现，3年后地努妥昔单抗联合用药组有63%的患者肿瘤没有增大或复发，高于isotretinoin对照组的46%（更新数据分别为73%和58%）。

　　神经母细胞瘤异质性强且预后差异大。尤其是高危、复发或难治性神经母细胞瘤，存在着极大的未被满足的临床需求。国际上围绕免疫治疗尤其是抗GD2抗体，已开展了多项临床研究，并取得了较为满意的结果，希望未来能在此领域有更多探索，期待新药物的研发及新的治疗手段的引入能为更多神经母细胞瘤患儿带来福祉，改善患儿长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：地努妥昔单抗(DINUTUXIMAB)作用机制和临床试验数据详细说明

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