艾伏尼布（ivosidenib）是一款靶向IDH1的强效口服抑制剂，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。
艾伏尼布在2018年获美国FDA批准上市，用于治疗IDH1突变的R/R AML成人患者。该药是全球首款获得美国FDA批准针对IDH1突变R/R AML的疗法，在国内也获批在即，有望填补该领域靶向治疗的空白，为患者带来新的希望。CS3010-101研究是一项正在中国进行的I期、多中心、针对携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的单臂研究，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究。中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理了艾伏尼布用于易感IDH1突变的R/R AML成人患者的新药上市申请并纳入优先审评。2021年7月，艾伏尼布在中国的注册桥接研究CS3010-101达到预期终点，在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
有效性：在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7% （11/30，11例患者均达到了CR）。中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%.有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月
安全性：3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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