2017年8月1日美国FDA批准了Agios和Celgene公司共同开发的IDH2(异柠檬酸脱氢酶2)抑制剂AG-221(商品名为恩西地平)用于复发性和难治性急性骨髓性白血病(AML)。恩西地平也是第一个靶向肿瘤代谢治疗的药物，23%的病人有响应，中位持续时间高达8.2个月。
在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。
恩西地平副作用有哪些？常见副作用(概率> 10%)：总胆红素增加，所有等级(81%)；钙减少，所有等级(74%)；恶心，各等级(50%)；腹泻，所有等级(43%)；钾含量下降，所有等级(41%)；呕吐，所有等级(34%)；食欲下降，所有年级(34%)；磷减少，所有等级(27%)；总胆红素升高，≥3级(15%)；钾降低，≥3级(15%)；分化综合征，所有年级(14%)；非传染性白细胞增多症，所有等级(12%)；Dysgeusia，各级(12%)。
少见的副作用(概率1-10%)：肺水肿(≤10%)；急性呼吸窘迫综合征(≤10%)；腹泻≥3级(8%)；钙减少≥3级(8%)；磷减少≥3(8%)；分化综合征≥3级(7%)；非感染性白细胞增多症≥3级(6%)；肿瘤溶解综合征≥3级(6%)；恶心≥3级(5%)；呕吐≥3级(4%)；食欲下降≥3级(4%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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