英国制药巨头阿斯利康（AZN）以40亿美元巨资收购生物技术公司Acerta Pharma 55%的股权，获得了一款极具商业前景的抗癌药物阿卡拉布替尼。之前，FDA已授予阿卡拉布替尼治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药资格。而最近，阿卡拉布替尼在欧盟监管方面也传来了喜讯。欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）已采纳3个积极意见，推荐授予阿卡拉布替尼（ACP-196）治疗如下疾病的孤儿药资格，包括：慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、淋巴浆细胞样淋巴瘤（华氏巨球蛋白血症，MG）。COMP在采纳孤儿药资格意见之后，这一意见将被提交至欧盟委员会（EC）给予批准。
阿卡拉布替尼(Acalabrutinib)是BTK的小分子抑制剂。阿卡拉布替尼及其活性代谢产物ACP-5862与BTK活性位点中的半胱氨酸残基形成共价键，从而导致BTK酶活性受到抑制。BTK是B细胞抗原受体（BCR）和细胞因子受体途径的信号传导分子。在B细胞中，BTK信号传导导致激活B细胞增殖，运输，趋化性和粘附所必需的途径。在非临床研究中，阿卡拉布替尼在小鼠异种移植模型中抑制了BTK介导的下游信号蛋白CD86和CD69的活化，并抑制了恶性B细胞的增殖和肿瘤的生长。
阿卡拉布替尼是一种高度选择性、不可逆的、第二代BTK抑制剂，将有效补充阿斯利康现有的免疫肿瘤学管线资产，有望为一系列血液肿瘤的临床治疗带来一场革命。截至目前，整个开发项目中，大约有1000例患者接受了阿卡拉布替尼治疗，超过600例患者接受了阿卡拉布替尼单药治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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