肥大细胞增生症（MC）是以肥大细胞在皮肤或其它组织器官异常增生为特征的一组疾病，包括惰性SM、侵袭性SM和晚期SM,大多成人阶段发病，持续终身携带症状，包括疼痛、恶心、皮疹、发热、疲劳等，生活质量差。严重时，SM患者的多个器官系统都会出现使人衰弱的症状，可能危及生命。SM治疗目的在于消除肥大细胞释放介质引起的症状， 减少细胞负荷， 控制肥大细胞增生。对肿瘤细胞进行灭减治疗时最常应用伊马替尼等。目前，尚缺乏已批准的靶向KIT D816V突变的上市疗法。
阿伐普替尼是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶，临床前研究显示可强效、精准地抑制KIT D816V突变（IC50：0.27 nM）。对于具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT外显子17突变）的多种疾病， 目前缺乏有效的治疗方式，阿伐普替尼针对以上突变均表现出临床前活性。Blueprint Medicines目前正在开发阿伐普替尼用于晚期SM和晚期胃肠道间质瘤（GIST）的治疗。
2017年6月，阿伐普替尼获美国食品和药物管理局（FDA）授予突破性疗法认定，用于治疗携带 PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST患者。此前，阿伐普替尼已获FDA授予的孤儿药资格和快速审批资格。此外，阿伐普替尼还获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格。
美国血液学学会（ASH）年会上，I期EXPLORER临床试验新数据显示，阿伐普替尼在晚期SM中显示出持续的临床缓解，并且随着时间的推移，无论疾病亚型、既往治疗或起始剂量，缓解程度不断加深。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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