比美替尼是有丝分裂原激活的细胞外信号调节激酶1（MEK1）和细胞因子的可逆抑制剂MEK2活动。MEK蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）的上游调节因子途径。在体外，binimetinib抑制细胞中的细胞外信号相关激酶（ERK）磷酸化免疫测定以及BRAF-突变型人黑素瘤细胞的活力和MEK依赖性磷酸化线。比美替尼还抑制BRAF突变小鼠体内ERK磷酸化和肿瘤生长异种移植模型。美国纪念斯隆凯特琳癌症中心Grisham等报告的对MILO研究的析因分析显示，KRAS突变可预测MEK抑制剂比美替尼获益，KRAS突变患者有近7个月无进展生存获益。
接受 MEK 抑制剂治疗的患者中，KRAS突变患者无进展生存显著长于野生型患者（17.7 个月 vs.10.8个月，P=0.006）；化疗组中，KRAS突变患者中位PFS为14.6个月，野生型患者为11.5个月，不过差异不显著（P=0.502）。更新的研究主要终点的分析显示，所有患者人群中，比美替尼未显示有PFS获益，比美替尼 组和医生选择化疗组中位PFS分别为10.4个月和11.5个月（HR=1.15，95%CI 0.76~1.74）。两组患者均有24%的患者有客观缓解，MEK抑制剂组和化疗组分别有3%和1%的患者完全缓解，60%和54%的患者疾病稳定。
该研究中化疗组的获益超乎预期。联想到ESMO年会上公布的Trametinib可带来优于标准化疗的PFS获益，有PFS改善是否就意味着有望成为新的标准治疗，在治疗选择较少的少见类型肿瘤领域可能是这样的，因为这对患者来讲意义重大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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