2013年美国FDA批准泊马度胺上市，用于治疗其它抗肿瘤药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。批准上市主要源于一项多中心、随机、开放标签的临床试验MM-002研究，该研究对象为221名复发/难治性MM患者，此前曾接受过来那度胺和硼替佐米治疗。在MM-002研究中，泊马度胺和地塞米松联合治疗组的临床疗效较好，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，而单独使用泊马度胺组为2.7个月。

　　泊马度胺适用于先前至少已经接受过两种治疗药物包括来那度胺(lenalidomide)和硼替佐米(bortezomib)，对治疗无效和在最后一次治疗后2个月内病情反复(复发和难治性)的多发性骨髓瘤患者。来自新加坡国立大学癌症中心以及韩国、台湾、日本和香港等多中心进行了一项前瞻性II期临床研究，以评估泊马度胺和地塞米松联合（PomDex）以及加用环磷酰胺治疗复发和/或难治性MM的亚洲患者的疗效和安全性。

　　该研究于共纳入136例患者，平均年龄为66岁。90.4%的患者ECOG评分为0或1.根据国际分期系统（ISS）分期：I（37.5%）、II（33.8%）、III（25.7%）以及3%数据缺失。44例有原位荧光杂交（FISH）数据的患者中，根据R-ISS分期系统其中61.4%为高危组。其中68例（50%）患者曾接受自体干细胞移植。既往接受1-3种治疗方案的患者70例（51.5%），接受3种以上治疗方案的患者66例（48.5%）。中位随访时间为358.5天。

　　在疗效评估方面，在136例中，97例接受了泊马度胺联合地塞米松（PomDex），39例接受了加用环磷酰胺（PomCyDex）。总中位PFS（N = 136）为9个月。PomDex组的PFS中位数为9个月。而PomCyDex组的MR或疾病进展较慢，中位PFS较长，为10.8个月。其中110例（51.8%）可评估患者的ORR.PomDex组的ORR为56.3%（40/71），其中CR或sCR 4例（5.6%），VGPR 10例（14.1%），PR 26例（36.6%）。PomCyDex组的ORR为43.6%（17/39），其中CR或sCR 1例（2.6%），VGPR 3例（7.7%），PR 13例（33.3%）。总中位DOR为12.6个月。PomDex组的DOR中位数为10.1个月，PomCyDex组为15.9个月。中位总生存期（OS）为16.3个月。PomDex组的中位OS为15.2个月。与上述PFS结果相似，PomCyDex组加用了环磷酰胺后MR或疾病进展较慢的患者中位OS较长，为16.3个月。

　　亚组分析显示，中位数PFS更好的反应缓解深度，ISS 1-2期患者的PFS中位数为9.5个月，而ISS 3期患者PFS中位数为4.7个月。研究发现，泊马度胺在高危细胞遗传学的患者中疗效显著，在17pdel或t(4;14)的患者中中位数PFS为10.4个月，在其他遗传学异常的患者中为15.2个月。PFS在年龄（65岁及以下与65岁以）和既往使用的治疗方案（1-3种治疗方案与3种以上治疗方案）方面没有显著差异。综上所述，泊马度胺和地塞米松联合应用于对来那度胺或硼替佐米耐药的复发/难治性MM的亚洲患者是一种有效和安全的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺(POMALIDOMIDE)副作用和注意事项有哪些？

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