2020年4月18日，美国FDA宣布加速批准FGFR2抑制剂培米替尼的上市，用于治疗FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌患者。这一靶向药开启了胆管癌靶向治疗的大门，实现了胆管癌靶向治疗史上从无到有的突破，为胆管癌患者带来了新的希望。培米替尼（一种FGFR抑制剂）用于治疗晚期胆管癌的Ⅱ期临床试验结果在国际顶尖期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）公布，本次试验共纳入146例经一线治疗以后疾病发生进展的晚期胆管癌患者。

　　研究发现，对于存在FGFR2融合或者重排的患者，客观缓解率（ORR）为35.5%，其中疾病控制率（DCR）为82%，中位持续缓解时间（DOR）为7.5个月，2.8%的患者达到了完全缓解（CR）。并且，对于存在FGFR2融合或者重排的患者，培米替尼能显著改善患者的中位生存期（OS为21.1个月）和中位无进展生存期（PFS为6.9个月），且起效迅速，作用持久。对于存在FGFR2融合或重排的不同临床特征亚组的患者，培米替尼也能缩小患者的瘤体，缓解临床症状，特别是在三线治疗及以上应用时，其客观缓解率（ORR）可达30%以上。

　　培米替尼安全性如何？使用FIGHT-202研究的安全性数据，146例既往接受过治疗、具有FGFR2基因融合或重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，中位年龄59岁，58%女性，71%白人，培米替尼 13.5mg每天一次，连服二周，然后停药一周，每三周一个疗程，中位治疗持续时间181天。

　　45%的患者发生严重不良反应，常见（≥2%）有腹痛、发热、胆管炎、胸腔积液、急性肾损伤、感染性胆管炎、生长不良、高钙血症、低钠血症、小肠梗阻和尿路感染。4.1%的患者发生致命性不良反应，常见原因包括发育停滞、胆管梗阻、胆管炎、败血症和胸膜炎。9%的患者因严重不良反应导致永久停药，主要为肠梗阻与急性肾损伤。43%的患者暂停过培米替尼。

      14%的患者减量，常见原因包括口腔炎、关节痛、手足综合征和乏力。病理性骨折在FIGHT-202研究中比例为2.1%，在所有患者（n=466，包括非胆管癌患者）中比例为1.3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌新药培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)作用机制和适应症

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