胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，预后差，一线治疗后的治疗选择和结果尚不明确，二线治疗的中位无进展生存期小于5个月，BRAF和MEK抑制剂的联合在BRFA V600E突变的甲状腺未分化癌、黑色素瘤和肺癌中是有效的，但在BRAF V600E突变的结直肠癌疗效不明显。据报道，胆管癌患者中BRAF V600E的突变概率在0~20%，在ROAR试验中，将评估BRAF抑制剂达拉非尼(D)联合MEK抑制剂曲美替尼(T)对BRAF V600E突变的胆管癌患者治疗的疗效性和安全性。

　　在这项非盲、Ⅱ期试验中，9种罕见肿瘤类型（包括胆管癌）的BRAF V600E突变患者将接受D(120mg,bid)+曲美替尼(2mg,qd)治疗，直到出现不可耐受的毒性、疾病进展或死亡。入组患者为先前至少接受过1次系统治疗的晚期或转移性肿瘤患者。主要研究终点为客观缓解率(ORR)，次要终点包括缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、生物标志物相关性和安全性。

　　共登记了33名胆管癌患者，其中有30名（91%）患者检测到BRAF V600E突变，中位年龄58岁，78%的患者先前至少接受2次系统治疗。最终32名患者被评估，研究者评估的ORR为41%(13/32;95% CI 24~59)，同时在数据截止时，13名患者中有6名患者仍在接受治疗，7名(54%)患者缓解持续时间≥6个月。mPFS为7.2个月(95% CI 4.6~10.1个月)，mOS为11.3个月(95% CI 7.3~17.6个月)。在≥3名患者中发生了3/4级不良反应事件，包括γ-谷氨酰转移酶升高(n=3,9%)和白细胞数减少(n=3,9%)。

　　达拉非尼联合曲美替尼在胆管癌患者中显示出了有前景的疗效，并具有良好的安全性，胆管癌患者应当考虑BRAF基因检测，对于BRAF V600E突变的胆管癌患者应当考虑达拉非尼联合曲美替尼的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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