美国食品和药物管理局（FDA）已经扩大了艾曲博帕（eltrombopag），包括成人和儿童患者两年，与SAA结合的一线治疗标准免疫抑制治疗（IST）。艾曲博帕，这是销售作为Revolade在美国以外的大多数国家，是一种口服的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在已经批准的SAA为谁不得不IST的响应不足的患者。它也被批准用于患有慢性免疫性血小板减少症（ITP）的成人和儿童，这些患者对其他治疗无效，并且用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板减少症。

　　“如果不及时治疗，严重的再生障碍性贫血可能是致命的诊断，许多患者对当前的初始治疗方案无法做出反应，”诺华肿瘤学首席执行官说。“今天美国对艾曲博帕的批准对于患有这种具有挑战性的疾病的人来说是一个重要的进步，并展示了诺华如何继续在几乎没有治疗方案的地区重新构想护理。”

　　FDA的批准是基于诺华公司对国家心脏肺和血液研究所（NHLBI）校内研究计划部门赞助的研究的分析，并根据合作研究和开发协议（CRADA）进行。该研究显示，44％（95％CI 33,55）的确定性IST初治SAA患者在使用艾曲博帕同时使用标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上观察到的完全缓解率高27％。仅标准IST.在6个月时总体反应率为79％（95％CI 69,87）。

　　这些高反应率对先前未接受标准IST治疗的SAA患者具有显着的临床影响。这些结果进一步建立在2015年授予艾曲博帕的SAA患者的IST难治性适应证上，其中一部分患者维持稳定计数并证实在停用艾曲博帕后骨髓功能恢复。IST-naïveSAA的新数据包括持续应答，对于接受6个月的艾曲博帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢菌素（CsA），然后维持CsA4的患者，中位反应持续时间为24.3个月。在本研究中，报告的最常见不良反应（发生率> = 5％）是肝功能检查异常，皮疹和皮肤变色，包括色素沉着过度。

　　严重的再生障碍性贫血是一种罕见的危及生命的血液病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞，白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会出现衰弱的症状和并发症，例如疲劳，呼吸困难，反复感染以及可能限制其日常活动的异常瘀伤或出血。从历史上看，由于身体无法产生新的血细胞导致感染或出血，SAA几乎是致命的诊断。

　　“患有SAA的患者有时对IST目前的治疗标准没有反应，”巴西圣保罗医院药学院血液学系主任说，此前曾在NHLBI的血液学分会工作。“通过这项批准，医生们现在可以选择将艾曲博帕添加到标准IST中，该方案在SAA中预先显示出显着的总体和完全反应率，并减少那些对初始治疗无反应的人数。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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