塞尔帕替尼是一种高度选择性RET抑制剂。LIBRETTO-001 I期临床试验包含剂量递增阶段和剂量扩展阶段。剂量递增阶段遵循“3 + 3”设计。 塞尔帕替尼以28天为周期口服给药，随着剂量队列的清除，其他患者可以加入队列，同时同一患者内允许剂量递增。试验的主要终点是确定最大耐受剂量（MTD）或进一步研究的推荐剂量。次要终点包括安全性、总缓解率（RECIST 1.1）和缓解持续时间。剂量扩展阶段旨在进一步评价总缓解率，缓解持续时间和塞尔帕替尼在RET突变患者中的安全性。

　　ASCO公布的结果数据。总共82名患者入组了八个剂量递增队列：20mg QD（n = 6）、20mg BID（n =10）、40mg BID（n = 16）、60mg BID（n = 10）、80mgBID（n = 18）、120mgBID（n =4）、160mgBID（n = 12）和240mgBID（n = 6）。其中：38例RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者（21例既往接受过MKI治疗，17例未接受）；9例RET融合阳性的甲状腺癌患者（8例既往接受MKI治疗，1例未接受）；2例RET融合阳性的胰腺癌患者（1例既往接受过MKI治疗，1例未接受）；29例RET突变甲状腺髓样癌（MTC）（23例既往接受过MKI治疗，6例未接受）；4名患者没有已知的RET突变；除了许多既往接受过MKI治疗的患者外，46％的患者接受过化疗，24％的患者接受过免疫治疗（其中47％是NSCLC患者）。

　　数据表明，塞尔帕替尼表现出强大的抗肿瘤活性: RET基因融合患者的总缓解率（ORR）达77%，其中非小细胞肺癌患者达77%，而对于RET突变的甲状腺髓样癌患者总缓解率为45%。

　　塞尔帕替尼治疗持续时间长：90％的RET融合阳性患者和93％的RET突变MTC患者正持续接受治疗，所有肿瘤类型中所有缓解的患者仍在治疗，治疗时间最长的是首位RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，截至数据截止日期，该患者已经接受了超过10个月的治疗。大多数治疗相关不良事件严重程度均在1级，两例与治疗有关的不良事件≥3级（1例出现肿瘤溶解综合征，1例转氨酶升高），且最大耐受剂量（MTD）未达到。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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