未分化甲状腺癌（ATC）是一种侵袭性恶性肿瘤，预后不良，有效治疗需求未得到满足，尤其是对于无 BRAF 突变或 NTRK 或 RET 融合的患者。乐伐替尼是美国 FDA 批准的用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌的药物，之前在一项针对 ATC 患者（n = 17）的小型研究中证明了其活性。我们旨在进一步评估乐伐替尼在 ATC 中的应用。
这项开放标签、多中心、国际 II 期研究招募了具有 ≥ 1 个可测量目标病灶的 ATC 患者，每天接受 24 mg 乐伐替尼治疗。主要终点是由研究者根据 RECIST v1.1 评估的客观缓解率（ORR）和安全性。在初始反应后 ≥ 4 周确认反应。其他终点包括无进展生存（PFS）和总生存期（OS）。
由于中期分析未达到 15% 的最低 ORR 阈值，该研究因无效而停止。中期分析集包括前 20 名患者。完整的分析集包括所有 34 名登记和治疗的患者。在完整的分析集中，1 名患者获得了部分缓解（ORR = 2.9%；95% CI:0.1 - 15.3）。超过一半的可评估患者经历了肿瘤缩小；3 名患者的肿瘤减少了 > 30%。中位 PFS 为 2.6 个月（95% CI:1.4 - 2.8）；中位 OS 为 3.2 个月（95% CI:2.8 - 8.2）。乐伐替尼在 ATC 中的安全性是可控的，许多 AE 可归因于 ATC 的进展。结果表明，乐伐替尼单药治疗可能不是 ATC 的有效治疗方法，这一结果需要进一步调查。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 乐伐替尼 https://www.kangbixing.com/bxyw/lftn/
添加康必行顾问，想问就问
