泊马度胺其有效性和安全性已被一项生物等效性研究和一项多中心2期研究验证，成为早于原研在中国上市的首个泊马度胺，其获批适应证为联合地塞米松用于既往接受过至少两种治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，并在最后一次治疗结束的60天或60天内发生疾病进展的多发性骨髓瘤患者，这其中也包含了既往接受过蛋白酶体抑制剂、来那度胺的患者。

　　3期OPTIMISMM研究中，泊马度胺联合硼替佐米（PVd方案）治疗来那度胺耐药患者有效率高达82.2%，中位无进展生存期（PFS）高达11.2个月。中国注册研究中，含泊马度胺的两药组合（Pom-d）方案作为二线以后治疗有效率达36%，美国注册研究中有效率为31%，疗效确切。安全性方面，泊马度胺安全性良好，与来那度胺相比，血液学和肾脏安全性更好；与伊沙佐米相比，周围神经病变方面的安全性更好。目前国际指南一致推荐含泊马度胺方案用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。

　　泊马度胺可通过减少如肿瘤坏死因子-a（TNF-a）、白细胞介素（IL-6、IL-8）和血管内皮生长因子（VEGF）等支持肿瘤细胞增生、抑制肿瘤细胞凋亡和诱导肿瘤细胞耐药的相关细胞因子的产生来发挥其抗骨髓瘤效应。同时，泊马度胺还可以通过减弱MM患者的免疫细胞（CD4T、CD8T、NK、NKT）用来调节IL-2、r-干扰素（INF-s）、IL-6分泌的细胞信号转导抑制因子（SC0S1）的表达以及正常化多发性骨髓瘤患者骨髓微环境中失调的RANKL/0PA比例，还有抑制MM细胞中黏附分子ITGA8和ICAM2的表达来发挥其抗骨髓瘤作用。

　　泊马度胺在多发性骨髓瘤患者中的确表现出非常出色的疗效和安全性，包括对那些既往接受过来那度胺治疗的患者，泊马度胺为国内MM患者带来新的治疗选择和新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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