急性骨髓性白血病(AML)是一种血液和骨髓的癌症，其特点是疾病进展迅速，复发风险高。复发或难治性AML的预后很差，五年生存率约为27%。其中6%-10%的AML患者拥有IDH1突变，突变的IDH1酶阻断了其正常的造血干细胞分化，增加了急性白血病发生的风险。第63届美国血液学会(ASH)年会上，关于IDH1靶向药依维替尼治疗急性骨髓性白血病的新数据公布。

　　AGILE试验是一项全球性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估依维替尼联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中的疗效和安全性，这些患者不适合接受强化化疗。该研究的主要终点是EFS,定义为从随机分配到治疗失败、从缓解期复发或因任何原因死亡的时间，以先发生者为准。治疗失败被定义为到第24周未能达到完全缓解(CR)。

　　其他关键次要终点包括完全缓解率(CR率)，定义为达到CR的参与者比例;总生存期(OS)，定义为从随机化日期到因任何原因死亡日期的时间。CR和部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)，定义为获得CR或CRh的参与者比例;以及客观反应率(ORR)，定义为CR、不完全血液学恢复的CR(CRi)(包括不完全血小板恢复的CR[CRp])、部分缓解(PR)和无形态学白血病状态(MLFS)的比率。

　　依维替尼和阿扎胞苷的组合达到试验的主要终点，与安慰剂和阿扎胞苷联用相比，显著延长患者的无事件生存期(EFS)(HR=0.33 [95% CI 0.16, 0.69];P=0.0011)。依维替尼和阿扎胞苷的组合还达到了总生存期(OS)和完全缓解率(CR)的次要终点。依维替尼/阿扎胞苷组中位OS为24.0个月，对照组为7.9个月(HR=0.44，p=0.0005)。依维替尼/阿扎胞苷组CR为47.2%，对照组为14.9%(p<0.0001)。

　　此外，NCT02632708是一项1期多中心临床试验，旨在评估依维替尼(AG-120)或enasidenib(AG-221)与标准AML诱导和巩固治疗联合使用时的安全性。该研究计划对有异柠檬酸脱氢酶蛋白1(IDH1)突变的参与者评估多达2个剂量水平的AG-120，对有异柠檬酸脱氢酶蛋白2(IDH2)突变的参与者评估多达2个剂量的AG-221.AG-120或AG-221将与2种AML诱导疗法和2种AML巩固疗法一起施用。巩固治疗后，参与者可继续接受维持治疗，每天接受单药AG-120或AG-221治疗，直到复发、出现不可接受的毒性，或进行造血干细胞移植(HSCT)。该研究将在所有参与者停止研究治疗后结束。主要终点是有不良事件(AEs)的参与者的百分比。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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