Agios Pharmaceuticals公司在ESMO大会上公布了该公司的IDH1抑制剂艾伏尼布（ivosidenib），在治疗胆管癌（cholangiocarcinoma）的3期临床试验ClarlDHy中获得的积极结果。艾伏尼布显著提高患者的无进展生存期（PFS），将患者疾病进展或死亡风险降低63%。该公司计划在年底之前递交补充新药申请（sNDA）。

　　胆管癌是一种在胆管出现的罕见癌症，目前对局部疾病的治疗方法包括手术、放疗和其它消除疗法。对于晚期胆管癌，目前没有获批的全身性疗法，患者的化疗选择也非常有限。IDH1基因突变可能出现在高达20%的胆管癌患者中，他们的预后并不乐观。

　　艾伏尼布是Agios公司开发的“first-in-class”，口服IDH1抑制剂，它已经获得FDA批准，治疗携带IDH1基因突变的复发难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，以及不能接受强力化疗的新确诊AML患者。

　　在名为ClarlDHy的全球性随机3期临床试验中，接受过1-2次全身性治疗，但是疾病继续进展的胆管癌患者（携带IDH1基因突变）被分为两组，一组接受艾伏尼布的治疗，另一组接受安慰剂治疗，但是出现放射学疾病进展（radiographic disease progression）之后可以换为接受艾伏尼布治疗。截至2019年1月31日，124名患者入组艾伏尼布组，61名患者入组安慰剂组。35名入组安慰剂组的患者在出现放射学疾病进展后换为接受开放标签艾伏尼布治疗。

　　试验结果表明，艾伏尼布组中位无进展生存期（PFS）为2.7个月，安慰剂组为1.4个月（HR=0.37， 95% CI:0.25-0.54，p<0.001）。艾伏尼布组患者6个月的无进展生存率为32%，12个月无进展生存率为22%。艾伏尼布组的疾病控制率达到53%，对照组为28%。

　　对总生存期（OS）的分析表明，艾伏尼布组的中位OS为10.8个月，优于安慰剂组的9.7个月（HR=0.69，95% CI:0.44-1.10， p=0.06）。如果假设安慰剂组中的部分患者没有换为接受艾伏尼布治疗，模型分析显示安慰剂组的中位OS为6个月（HR=0.46，95% CI:0.28-0.75，p<0.001）。

　　“晚期胆管癌是一种侵袭性很强的疾病，通常在接受不同线治疗后疾病迅速进展，”纪念斯隆凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的研究人员说：“ClarlDHy研究证明艾伏尼布与安慰剂相比，能够显著改善PFS,并且能够提供生存益处。这些数据有力支持在胆管癌患者中进行基因组检测，从而让他们可能获益于靶向疗法。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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