急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，AML发生和进展与众多基因突变相关，如FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等等。其中，FLT3基因尤为重要，其为AML最常见的基因突变（FLT3基因突变是急性髓系白血病（AML）最常见的基因改变和预后不良因素，存在约25-30%的AML患者中）。FLT3突变型AML患者总体生存较差。

　　从上个世纪70年代展开AML3+7标准方案以来，鲜有新型白血病靶向/免疫治疗方案进入一线治疗，无论医生还是患者都很期待新型有效的靶向治疗/免疫治疗药物的出现。近来，新型靶向治疗/免疫治疗药物的问世从很大程度上丰富了AML的治疗，为患者带来了希望，显著改善了AML患者的缓解率和生存期。连续两年ASH会议上都报道了白血病靶向治疗的“明星产品”：BCL-2抑制剂维奈克拉和FLT3抑制剂吉瑞替尼，他们都表现出了很好的临床疗效。这两个药物的出现很大程度上扩充了AML的治疗谱，尤其是FLT3抑制剂吉瑞替尼，它是首个通过单药治疗就能表现出较好AML疗效的靶向药，相比于其他FLT3抑制剂通常需要联合强化化疗才能达到一定疗效来看，吉瑞替尼的出现对于AML的治疗是革命性的改变。未来怎样与强化化疗、造血干细胞移植以及其他靶向药物联合应用还有待进一步的临床研究来探索，这也是作为血液病临床工作者长期以往、孜孜不倦的追求所在。

　　是临床上治疗的难题，需根据患者白血病严重程度与细胞遗传学因素进行分级，若伴发其他基因突变如NPM1、DNMT3A都会影响患者的预后，NPM1、DNMT3A 、FLT3三突变患者的传统治疗疗效往往很差。吉瑞替尼是首个单药治疗就能表现出不俗的AML疗效的FLT3抑制剂，吉瑞替尼对这类患者的疗效还尚未可知。对于患者来说，既可以采取常规治疗，也可以尝试FLT3抑制剂如吉瑞替尼的靶向治疗。使更多患者有能力接触到吉瑞替尼这种能够高效靶向AML的新药，积累吉瑞替尼在临床应用的经验，普及到更多患者，使患者疗效收益最大化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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