美国食品和药物管理局（FDA）批准诺华公司的依维莫司用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症（TSC）相关的癫痫部分发作的辅助治疗。依维莫司是美国第一种专门用于该疾病的药物。

　　依维莫司由诺华公司首先研制开发，于2009年3月美国FDA批准其在美国上市销售。大环内酯类药物，结构上属于雷帕霉素(rapamycin)的衍生物，为40-O-(2-羟乙基)-雷帕霉素，功能上其属于mTOR激酶抑制剂，作用机制是与细胞内蛋白FKBP-12结合形成抑制复合物，从而抑制mTOR激酶的活性，干扰癌细胞的生长、分化和代谢，发挥抗肿瘤效应。

　　依维莫司临床上应用：预防有轻中度免疫排斥风险的肾脏移植患者出现的肾脏移植排斥反应。用于舒尼替尼或索拉非尼治疗无效的晚期肾癌患者。TSC相关室管膜下巨细胞星形细胞（SEGA）。TSC相关肾血管平滑肌脂肪瘤。

　　治疗病种是什么？

　　结节性硬化症（TSC）相关的癫痫。

　　TSC是一种罕见的遗传病，影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响，与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。超过60%经历癫痫发作的TSC患者会对现有的抗癫痫疗法不敏感。

　　抗癫痫机理

　　依维莫司通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)发挥作用，mTOR是一种调节多种细胞功能的蛋白质。在TSC中，TSC 1或TSC 2基因的失活突变会导致全身错构瘤的形成，以及癫痫形成和发作。在脑mTOR失调动物模型中，使用mTOR抑制剂可延长其存活时间，抑制癫痫发作，防止新发性癫痫发生，并可以防止过早死亡。因为mTOR过度激活导致神经元发育不良、轴突发育异常和树突形成、兴奋性突触电流增加、髓鞘减少和皮质层结构破坏，导致神经元发育和功能异常。依维莫司作为mTOR的抑制剂，可以有效抑制癫痫的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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