依帕伐单抗一种干扰素γ（INFγ）阻断抗体，于2018年11月底获美国FDA批准，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性HLH儿童（新生儿及以上）和成人患者。之前，FDA已授予依帕伐单抗孤儿药资格、突破性药物资格、罕见儿科疾病资格、优先审查资格。

　　原发性HLH是一种非常罕见的高度炎症综合征，通常出现在婴儿期，但也可见于成人，与高发病率和高死亡率相关。这种危及生命的疾病的特点是免疫失调和失控的炎症反应。短期治疗目标是抑制炎症反应、控制疾病的急性发作，使患者顺利进行造血干细胞移植（HSCT）。

　　NEJM上发表了一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究，共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者，评估了依帕伐单抗与地塞米松联合用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。34例患者中，7例在入组研究前未接受过治疗（初治组），27例接受过常规治疗（经治组）。所有患者在入组研究时均有活动性疾病，经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。

　　接受依帕伐单抗治疗的34例患者中，有26例完成了研究。数据显示：（1）在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这些百分比显著高于预先指定的40%的无效假设阈值（分别为p=0.02和p=0.005）。（2）经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植并且接受了移植。（3）在最后一次观察中，经治组（n=27）、整个研究组（n=34）分别有74%、71%的患者仍然存活。（4）患者移植后表现出非常高的存活率，经治组和整个研究组接受了移植的患者中，12个月存活率分别为89.5%、90.2%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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