日前，骨髓纤维化治疗新药芦可替尼在中国正式上市。骨髓纤维化是一种恶性血液肿瘤，芦可替尼是目前唯一针对其发病机制的靶向治疗药物。在目前临床实验的数据中，不论是在症状的控制，还是寿命的延长上，芦可替尼都显现出了有效性。
骨髓纤维化是一种恶性的血液肿瘤疾病。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，比较罕见，会影响人体的造血系统，继而引起一系列和造血异常相关的症状，例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱，以及一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗，甚至有一些患者会转化为急性白血病。研究显示，造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。目前，骨髓纤维化的病因尚不明确，比较确切的高危因素是接触化学物质或者受到核辐射。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展。
此前，针对骨髓纤维化没有十分有效的控制办法，只能用传统的药物来控制疾病进程或减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但很多患者并不适用。
此次在中国上市的靶向新药芦可替尼，是针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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