帕博西尼被欧美批准用于联合来曲唑或氟维司群治疗激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子2阴性（HER2-）进展期或晚期乳腺癌。而对于HR+/HER2早期乳腺癌多项研究证实帕博西尼具有抗增殖作用，并探索在早期乳腺癌中生物标志物的改变。专家组们对此展开一项II期新辅助研究。
帕博西尼联合阿那曲唑用于II/III期ER+/HER2-MBC,患者首先接受阿那曲唑治疗（1mg/天*28天）周期0（C0），随后在第一周期第一天起（C1D1）联合帕博西尼（125mg,3/1，28天一周期）治疗。绝经前女性在D1联合戈舍瑞林。帕博西尼与阿那曲唑联合治疗4周期。随后在第五周期，患者接受术前2-4周阿那曲唑治疗，20例患者接受了直至术前的帕博西尼用药10-12天。
研究共入组50例绝经前/后患者，中位年龄57.5岁(34-79岁)。在45/50例患者中评价主要研究终点。39/45例患者观察到CCCA,帕博西尼联合阿那曲唑抑制乳腺癌的增殖（C1D15 87% vs C1D1 26%, p<0.001），且不论luminal亚型（A或B）、PIK3CA状态，在不同临床病理特征及突变谱的患者中均显示出活性。帕博西尼术前洗脱期后Ki67快速恢复，支持帕博西尼在早期乳腺癌辅助治疗长期用药假设。帕博西尼耐药与非luminal亚型、RB1缺失、持续E2F靶向基因表达相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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