2021年2月26日，Oncopeptides宣布，美国FDA已加速批准马法兰与地塞米松联合使用，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。这些患者先前已接受至少四项前期疗法，并且展示出对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和靶向CD38的单克隆抗体的耐药性。马法兰是目前FDA批准的首个抗癌肽偶联药物。

　　复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）是继非霍奇金淋巴瘤后美国第二常见的血液癌症。MM是由于骨髓中浆细胞的异常增生造成的恶性血液癌症。MM导致癌细胞积聚在骨髓中，癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。很多MM患者的疾病会对已有疗法产生耐药性，从而导致疾病复发，因此这些复发/难治性MM患者急需新的治疗药物选择。每年大约每10万美国人中约有7人被诊断出患有MM,这使它成为一种罕见病。根据美国癌症统计中心的推算，预计在2021年将诊断出约34.9万例新MM病例，预计约有12万人死亡。

　　马法兰（melphalan flufenamide,melflufen）是一款“first-in-class”抗癌肽偶联药物（peptide drug conjugate）。马法兰使用创新技术将肽载体与细胞毒素结合，形成亲脂化合物。由于其亲脂性，马法兰能够迅速被MM细胞摄入，在细胞内，它会迅速被肽酶水解，从而释放具有亲水性的烷化剂，以对抗过度表达且可以释放毒性的氨肽酶。在体外实验中，马法兰由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度，其杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。

　　根据2期临床试验结果显示，在157例复发/难治性MM患者接受了马法兰与地塞米松构成的组合疗法的治疗后，总缓解率达到了23.7%，中位缓解持续时间为4.2个月。此外，马法兰联合地塞米松在治疗一组髓外复发疾病患者中表现出活性（41%）。最常见的不良反应为疲劳、恶心和腹泻等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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