特立氟胺是欧盟批准用于一线治疗多发性硬化（MS）儿童和青少年的第一个口服MS疗法。3期TERIKIDS研究（NCT02201108）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，纳入了22个国家166例复发-缓解型多发性硬化（RRMS）儿科患者。该研究包括一个筛查期（长达4周），然后是一个双盲治疗期（随机化后治疗长达96周）。一个96周开放标签延长期正在进行中。

　　主要终点是发生首次确认临床复发的时间，预先指定的敏感性分析包括高磁共振成像（MRI）活动时间作为复发当量。此外，完成双盲期或具有MRI高活动度的患者有资格继续进入开放标签扩展期。该研究中，109名被随机分配至特立氟胺组、57名患者被随机分配至安慰剂组。

　　主要终点方面，在数值上，特立氟胺组与安慰剂组相比临床复发风险降低34%，但未达到显著性差异。特立氟胺组与安慰剂组相比发生首次确认临床复发的时间推迟（中位时间：75.3周 vs 39.1周；HR=0.66；95%CI:0.39-1.1；p=0.29）。由于MRI高活动度，从双盲治疗到开放标签治疗的转换比预期更为频繁。安慰剂组与特立氟胺组相比，转换频率更高、更早（分别为26%和14%）。这降低了主要终点的研究效力。

　　在对发生首次疾病活动时间（首次确认临床复发的时间或MRI高活动度达到研究标准转换至开放标签治疗的时间）的复合终点开展的一项预先指定的敏感性分析中，与安慰剂相比，特立氟胺将发生首次确认临床复发或因MRI高活动度而转换至开放标签治疗的风险降低43%、时间推迟（中位时间：72.1周vs 37.0周；HR=0.57；95%CI:0.37-0.87；p=0.04）。

　　关键次要终点方面，与安慰剂相比，特立氟胺将MRI扫描的T1钆增强（Gd+T1）病灶数量显著减少75%（p<0.0001）、新的或扩大的T2病灶数量显著减少55%（p=0.0006）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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