维奈妥拉是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药。该抗癌药由墨尔本市医学研究机构Walter and Eliza Hall研发，称为维奈妥拉，是新一代标靶药物，会攻击引发癌病的生物因子，例如细胞结构变异。

　　维奈妥拉针对慢淋白血病的一期临床试验中，它有 80%左右的有效率，包括近20%完全缓解（癌细胞消失）。两年存活率高达84%，而且副作用比较轻。考虑到参加临床试验的病人都是其它疗法失败的晚期病人，这个结果很惊人。对很多人，这是真正的起死回生。

　　维奈妥拉为啥有效？因为它能特异地抑制BCL-2蛋白功能。

　　BCL-2是啥？是防止细胞启动“自杀程序”的蛋白。细胞生长是个非常精密的工程，需要慢慢来，每一步都要仔细检查，不能有纰漏。出了纰漏怎么办？有节操的正常细胞会主动选择自尽，不给人体添麻烦，这个过程叫“细胞凋亡”（apoptosis）。癌细胞，毫无节操。俗话说，“跑得太快，容易扯到蛋”。相对正常细胞，癌细胞盲目追求生长速度，本来就更容易出现各种纰漏。虽然捅了篓子，但癌细胞不想死，怎么办呢？靠生产大量BCL-2这样的蛋白，来防止“自杀程序”的启动。BCL-2相当于癌细胞的“免死金牌”。而 维奈妥拉是BCL-2靶向药物，能让BCL-2蛋白失活，是“尚方宝剑”。癌细胞“免死金牌”不再有效，也就走上了不归路。

　　维奈妥拉适用什么癌症？

　　FDA加速批准的是 维奈妥拉用于治疗染色体17p缺失的慢淋白血病，因为这类患者特别需要新药。17p缺失的癌细胞丢掉了17号染色体的一部分，包括一个叫p53基因。p53的存在能极大提高细胞对药物的敏感度，所以17p缺失的癌细胞会变得对化疗不那么敏感，容易产生抗药性或者复发。而维奈妥拉对17p缺失的慢淋白血病有效率高达71%，因此FDA当年加速批准上市。从数据来看，维奈妥拉对很多其它慢淋白血病亚型也是有效的，批准只是早晚的问题。

　　最近维奈妥拉对急性骨髓性白血病（AML）的结果刚刚新鲜出炉。在其它疗法都失效的AML患者中，维奈妥拉疾病控制率是38%，完全响应或者接近完全效应率是19%。这虽然不如慢淋白血病，但考虑到病人情况，也是非常不错的结果。我相信维奈妥拉会很快被批准用于治疗晚期急性骨髓性白血病患者。在多发性骨髓瘤里，维奈妥拉也有完全缓解的案例，但比例较低。别的癌症，尤其是各类实体瘤的试验还在进行，结果还不太清楚。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈妥拉/维奈克拉(VENETOCLAX)加GAZYVA显著改善白血病预后？

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