2021年8月25日，FDA批准艾伏尼布（品牌名称Tibsovo）用于既往接受过治疗、局部晚期或转移性胆管癌的成人患者，其异柠檬酸脱氢酶-1突变由FDA批准的测试检测。FDA还批准了Oncomine Dx目标测试作为辅助诊断设备，帮助选择胆管癌患者接受艾伏尼布治疗。
艾伏尼布是在一项随机的2:1、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验中进行的，由185名具有异柠檬酸脱氢酶-1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者组成。患者的疾病必须在之前接受了至少一种但不超过两种方案后出现进展，包括至少一种含吉西他滨或5-氟尿嘧啶的方案。患者随机接受艾伏尼布500毫克或每天一次的口服治疗，或接受匹配的安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效终点是无进展生存期，由独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。该试验表明，随机接受艾伏尼布的患者的无进展生存期有统计学意义的改善。对总生存期的分析没有意义；70%随机接受安慰剂的患者在放射性疾病进展后交叉接受艾伏尼布。超过15%的胆管癌患者报告的最常见不良反应是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
