2021年5月5日，美国FDA已授予施维雅（ServierPharmaceuticals）的IDH1抑制剂依维替尼（ivosidenib)优先审评资格，作为治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的经治胆管癌患者的潜在疗法，上市在即。此次优先审批是基于国际随机III期ClarIDHy研究结果，187例先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者以2：1的比例随机分配，给予依维替尼每日500 mg（n = 126）或安慰剂（n = 61）治疗。

　　较安慰剂，依维替尼降低了63％的疾病进展或死亡风险。依维替尼和安慰剂的中位无进展生存期PFS分别为2.7个月和1.4个月（ HR,0.37；P <.0001）。依维替尼的6个月和12个月PFS发生率分别为32％和22％，此外，两组患者的疾病控制率DCR分别为53％和28％。使用依维替尼患者的中位总生存期为10.3个月，而使用安慰剂患者的中位总生存期OS为7.5个月；6个月OS率分别为69％ vs 57％；1年OS率分别为43％ vs 36％。

　　通过EORTC QLQ-C30问卷对与健康相关的生活质量（QoL）进行评估时，发现依维替尼保留了患者的基线身体机能，而安慰剂组的患者在第2周期第1天和第3周期的第1天，身体机能较基线水平有所下降（P = .002）。此外，依维替尼与安慰剂相比在第2周期的第1天改善了患者的疼痛。

　　目前依维替尼也已作为IDH1突变型胆管癌二线治疗的一个选择被纳入NCCN指南，而在2021年中国临床肿瘤学会（CSCO）指南大会上，针对IDH1突变胆道肿瘤患者，依维替尼也获得了推荐（III级专家推荐，1A类证据）。我们也期待它能早日获批上市，造福更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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