普雷西替尼是一款针对RET融合突变的靶向药。RET是一个原癌基因，位于10号染色体。RET 基因所编码的RET蛋白是一种存在于细胞膜上的受体酪氨酸激酶（RTK），属于钙黏蛋白超家族成员。当生长因子与RET的胞外区域结合后，就会触发一系列细胞内的链式化学反应，根据受体所接受的信号，引起细胞的分裂、成熟并发挥相应功能。

　　目前，对于RET融合突变并没有特异性靶向药可用，治疗方案主要是使用多激酶抑制剂类药物，比如卡博替尼、凡德他尼，由于靶向性不高，通常会发生脱靶导致相关的严重毒性反应。普雷西替尼的出现，改变了RET融合突变患者的用药格局，使这部分患者有了新的特异性的靶向药可供选择，对改善患者预后、提高生存质量必将产生积极影响。受体酪氨酸激酶RET是多种类型肿瘤的罕见驱动基因，包括60%的甲状腺髓样癌（MTC）、约10%的甲状腺乳头状癌，约1%-2%的非小细胞肺癌（NSCLC），约1%的食管癌、乳腺癌、黑色素瘤、结直肠癌和白血病患者。

　　MD安德森癌症中心领导的一期临床试验验证了其在多癌种患者中都有较好效果。研究纳入51例不可切除的晚期实体瘤患者，其中包括RET突变甲状腺髓样癌（MTC） 29例，RET融合非小细胞肺癌19例，甲状腺乳头状癌2例，副神经节瘤1例。在4周的周期内口服普雷西替尼，剂量范围从，每天服用30毫克至400毫克。

　　试验结果显示：普雷西替尼表现出广泛的抗肿瘤活性，在具有RET融合和突变的患者中，客观缓解率（ORR）为45％；特别是非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌（MTC）患者的ORR分别为50％和40％。40例可评估患者中，1例完全缓解，17例部分缓解，20例病情稳定，肿瘤控制率高达90%。

　　安全性方面，普雷西替尼副作用比较小，大部分副作用都很轻微，3-4级比较严重的副作用发生的比例只有16%，包括ALT升高、高血压、疲劳、腹泻、中性粒细胞减少和白细胞升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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