胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨）总生存期小于1年。
培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。此次研究旨在评估培米替尼针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。试验将招募的患者分成三组，A是FGFR2融合/重排（n=107， 98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）。
A组疾病控制率(DCR)为82%，客观缓解率(ORR)35.5%。而B、C组ORR为0.也就是说培米替尼只针对FGFR2融合/重排。中位无进展生存期(PFS)：A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9，2.1和1.7个月。中位总生存期(OS)：A组、B组、C组的中位OS分别为 21.1、6.7和4个月。A组最长！
此前，培米替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培米替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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