急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，AML发生和进展与众多基因突变相关，如FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等等。其中，FLT3基因尤为重要，其为AML最常见的基因突变。FLT3突变型AML患者总体生存较差。近期，2021版CSCO恶性血液病指南进行了更新，包括FLT3抑制剂在内的新型小分子靶向药物给AML患者的治疗带来曙光。2021年5月FLT3抑制剂吉瑞替尼被纳入2021年CSCO恶性血液病指南复发性或难治性AML（非APL）治疗部分。
吉瑞替尼在伴有FLT3突变阳性的髓细胞白血患者中疗效显著。缓解率方面，有研究表明吉瑞替尼单药治疗ORR率高达63%，对照组约26%；生存方面，吉瑞替尼可延长生存期（中位生存9.3个月 VS 5.6个月）。另外，吉瑞替尼可降低约36%的死亡风险，作为移植后的病人的维持治疗方案，可显著改善远期生存，甚至可达到临床治愈。
值得关注的还有ASH年会上的相关研究，其报道中比较了既往接受米哚妥林或索拉非尼的FLT3突变复发性或难治性髓细胞白血病患者接受吉瑞替尼治疗的结果。研究发现：吉瑞替尼比其他靶向药物能获得更好的疗效，它可以成为治疗FLT3抑制剂治疗后复发性或难治性髓细胞白血病挽救性治疗有效药物。吉瑞替尼联合其他药物疗效可能更好，教授提倡吉瑞替尼联合X,包括靶向药物、化疗药物、去甲基化药物，可能获得更好的长期生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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