培米替尼是FDA批准的第一种，也是目前唯一一种针对携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者的治疗方法。由于较难发现，大多数胆管癌患者通常被诊断为晚期，不能再通过手术治疗且预后较差。对于这些患者，联合化疗药物已经成为标准的初步治疗方法，但还没有经过FDA批准的治疗方法。FGFR基因在肿瘤细胞的增殖、存活、转移和新血管形成中起着重要作用。FGFR的激活融合、重排、易位和基因扩增与各种癌症的发生密切相关。目前，研究人员约在9%~14%的胆管癌患者中发现FGFR2融合。本次获批的培米替尼是一种通过阻断肿瘤细胞中FGFR2来阻止肿瘤细胞生长和扩散的口服激酶抑制剂。

　　据悉，培米替尼的批准是基于一项临床试验的结果。该试验共纳入146例经过一线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A组携带FGFR2融合，B组患者携带其他FGF/FGFR基因突变，C组没有FGF/FGFR基因突变。其中A组为107位接受过治疗的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排的胆管癌患者。在临床试验期间，患者连续14天每天接受一次培米替尼治疗，然后休息7天，治疗周期21天，直到疾病进展或患者经历不合理程度的副作用。为评估培米替尼在试验中的治疗效果，每8周对患者进行一次扫描。

　　该试验采用既定标准来衡量治疗期间有多少患者肿瘤完全或部分缩小（总体缓解率）。与其他两组相比，培米替尼在A组呈现较好的疗效。结果显示，总体缓解率为35.5％，其中2.8%为完全缓解，32.7%为部分缓解。在38例有疗效的患者中，24例(63%)的疗效持续6个月以上，7例(18%)的疗效持续12个月或更长时间。

　　在初步临床证据表明该药物相对于现有的治疗方法有实质性改善后，FDA授予培米替尼“优先审查和突破性疗法”。作为培米替尼加速审批的条件，申请者将完成并提交一项随机试验结果，以证明该药物对患者无进展生存期或总体生存期的改善。

　　Incyte首席执行官表示：“对胆管癌中FGFR2融合或重排的研究以及培米替尼作为第一个靶向治疗方案的进展表明，我们可将科学发现转化为可积极影响患者生活的解决方案。很荣幸将培米替尼带给患者，我们将立即提供这种新疗法。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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