近日，施维雅（Servier）宣布美国血液学会（ASH）年会上公布口服选择性IDH1抑制剂依维替尼（ivosidenib），与阿扎胞苷（azacitidine）联用，一线治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）的3期临床试验结果。依维替尼和阿扎胞苷的组合达到试验的主要终点，与安慰剂和阿扎胞苷联用相比，显著延长患者的无事件生存期（EFS）。

　　此外，依维替尼和阿扎胞苷的组合还达到了总生存期（OS）和完全缓解率（CR）的次要终点。依维替尼/阿扎胞苷组中位OS为24.0个月，对照组为7.9个月（HR=0.44，p=0.0005）。依维替尼/阿扎胞苷组CR为47.2%，对照组为14.9%（p<0.0001）。

　　依维替尼是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。此前，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 TIBSOVO（ivosidenib 片剂）用于治疗既往接受过治疗，且通过FDA 批准的测试检测到的具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。

　　依维替尼是第一个也是唯一一个被批准用于先前治疗过的 IDH1 突变胆管癌患者的靶向治疗。在美国，TIBSOVO还被批准作为单药疗法，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者，以及≥75岁或有合并症妨碍使用强化诱导化疗的新发IDH1突变AML成人患者。在中国，TIBSOVO的新药上市申请已递交，并且被纳入拟优先审评，用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者。

　　AML是一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展迅速，该病是成人群体中最常见类型的急性白血病，约占全部急性白血病病例的80%。AML发病率随年龄增长而显著增加，诊断年龄中位数为68岁。绝大多数患者对化疗没有反应，病情会进展为复发性/难治性AML，预后很差。AML的5年生存率约为27%。IDH1突变存在于大约6%-10%的AML病例中，突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化，导致AML的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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