系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis,SM）又译为系统性组织嗜硷细胞增多症，是一种罕见的血液系统疾病，几乎在所有病例中均由KIT D816V突变引起。在晚期SM亚型中，ASM患者的中位总生存期约为3.5年，SM-AHN约为2年，MCL小于6个月。
Ayvakit（avapritinib）泰吉华（阿伐替尼），曾译为阿维普替尼/阿泊替尼，是一种KIT酪氨酸激酶，旨在强效和选择性地抑制疾病的中心驱动因子D816V突变，它已经获得FDA批准治疗携带PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。Avapritinib同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。
2021年06月16日，Blueprint Medicines宣布，美国FDA已批准Ayvakit（avapritinib）阿伐替尼 治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
阿伐替尼（avapritinib）是SM首款靶向疗法，根据1期临床试验EXPLORER和2期临床试验PATHFINDER的数据，美国FDA授予阿伐替尼Ayvakit用于晚期SM成人患者的完全批准。它在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效。在中位随访期为11.6个月的53例可评估患者中，总缓解率（ORR）为57%（95% CI:42%，70%），完全缓解/血液学完全缓解率为28%。中位缓解持续时间为38.3个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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