恩西地平是一种针对 IDH2 突变的强效口服靶向抑制剂，由 Celgene 与 Agios Pharmaceuticals 共同研发，于 2017 年获美国 FDA 批准上市（商品名：Idhifa），用于治疗含有 IDH2 突变的复发性或难治性 AML 患者，是首个针对肿瘤代谢的抗癌药物。阿扎胞苷是一种低甲基化药物和DNA甲基转移酶抑制剂，已被证明可提高新诊断AML患者的临床缓解率并改善生存率。

　　根据发表在《柳叶刀肿瘤学》上的1b/2期AG221-AML-005试验(NCT02677922)的结果，在新诊断的IDH2突变急性髓系白血病(AML)患者中，与阿扎胞苷单药治疗相比，恩西地平(Idhifa)联合阿扎胞苷(Onureg)的耐受性良好，并显著地提升了的缓解率。

　　研究结果显示，在接受恩西地平联合阿扎胞苷治疗的患者中，接受阿扎胞苷单药治疗的患者的总缓解率(ORR)为74%(95%CI,61%-84%)vs 36%(95%CI,20%-55%)（比值比4.9; 95%CI, 2.0-11.9; P=0.0003）。体外研究显示，与阿扎胞苷单独给药相比，恩西地平和阿扎胞苷联合给药可增强细胞凋亡，并协同提高血红蛋白水平，以及与白血病干细胞和祖细胞群减少相关。

　　恩西地平联合阿扎胞苷治疗是安全的，一般耐受性良好，在这些不适合强化化疗的IDH2突变AML老年患者中具有抗白血病活性。联合治疗组的总缓解率和完全缓解率比单用阿扎胞苷组高2倍以上，在新诊断的AML患者中，恩西地平单药治疗的缓解率是单用阿扎胞苷组的2倍以上，提示联合使用这些药物时产生了协同效应。

　　在安全性方面，恩西地平和阿扎胞苷联合用药通常耐受良好，联合用药组91%的患者和仅阿扎胞苷组81%的患者发生治疗相关AE.复方制剂组中最常见的1/2级AE为恶心(49%)、呕吐(29%)和腹泻(21%)。此外，联合治疗组中报告的最常见3/4级AE为中性粒细胞减少(37%)、血小板减少(37%)和贫血(19%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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