胃肠道间质瘤(Gastrointestinal stromal tumors，GIST)是一种罕见的癌症，从名字来看，常常被误以为是一种胃癌或者肠癌，它产生于卡哈尔(Cajal)间质细胞或共同的前体细胞，由酪氨酸激酶受体c-KIT (CD117)或血小板源性生长因子受体α多肽(PDGFRα)的突变而导致，80%~85%的GIST为c-Kit基因突变，包括外显子11、外显子9、外显子13和外显子17等少见突变位点；PDGFRα基因突变占5%~10%，常见于外显子18与外显子12突变。

　　2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的Ayvakit（avapritinib/阿维普替尼/阿泊替尼）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人。阿泊替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。Avapritinib是一种口服的小分子药，是高选择性的PDGFRα D842V和Kit Exon 17抑制剂，

　　根据第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿泊替尼的多个临床试验的综合安全性结果，FDA批准了该药上市。在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中，Ayvakit的总缓解率（ORR）为84％（95％CI：69％，93％），并且未达到中位缓解持续时间（DOR）。最常见的不良反应（≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。Blueprint Medicines公司计划在一周内在美国提供Ayvakit。

　　阿泊替尼的批准为PDGFRA外显子18突变GIST患者提供了新的治疗方法，这是基因组明确的人群，以前没有的治疗方法。在我们对GIST分子基础的日益了解的基础上，这一里程碑开创了该疾病精密医学的新纪元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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